Exa-cel en enfermedad falciforme: preparación y seguimiento

Un joven de 19 años con enfermedad falciforme (genotipo HbSS) llega al ambulatorio de hematología con su madre. Usa hidroxiurea en la dosis máxima tolerada desde hace tres años y, aun así, tuvo cuatro crisis vasooclusivas graves en el último año, dos de ellas con internación. Faltó a la mitad de las clases del semestre. No tiene hermanos compatibles para trasplante. Leyó sobre una terapia con CRISPR "que cura la anemia falciforme" y pregunta si puede hacérsela, cuánto tiempo lleva y si podrá tener hijos. La escena es ficticia y fue escrita para enseñanza.

Este texto usa el cuadro como escenario de razonamiento clínico para estudiantes y profesionales de salud. La pregunta abre otras: qué hace el exagamglogene autotemcel (exa-cel, nombre comercial Casgevy), dónde está aprobado y para quién, cómo es el camino de la recolección a la infusión, qué riesgos vienen del acondicionamiento con busulfano y qué vigilar después. El texto no sustituye la evaluación del hematólogo, la ficha técnica de su país ni el protocolo del centro de trasplante. Si juegas el caso del día en NEXO, reconocerás el desafío: reunir pistas clínicas, regulatorias y personales antes de responder.

Puntos principales

• El exa-cel usa células madre del propio paciente editadas con CRISPR/Cas9 para aumentar la hemoglobina fetal.
• Está indicado para enfermedad falciforme con crisis vasooclusivas recurrentes y para beta-talasemia dependiente de transfusión.
• La FDA lo aprobó el 8 de diciembre de 2023 (enfermedad falciforme) y el 16 de enero de 2024 (talasemia); la ficha técnica revisada en 7/2026 rige a partir de los 2 años.
• En la Unión Europea, la autorización condicional del 9 de febrero de 2024 rige a partir de los 12 años, cuando no hay donante emparentado compatible.
• El tratamiento exige meses de preparación, movilización con plerixafor, acondicionamiento mieloablativo con busulfano e internación.
• La infertilidad es un riesgo real del acondicionamiento, y la preservación de la fertilidad debe discutirse antes de la movilización.

Por qué este es un escenario de razonamiento

La enfermedad falciforme es una de las enfermedades genéticas más comunes del mundo, y durante décadas la única opción curativa fue el trasplante alogénico de células madre, limitado por la falta de donante, el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped y la toxicidad (Sharma y colaboradores, 2026). La terapia génica con células del propio paciente cambia la conversación, pero no la vuelve simple (Sharma y colaboradores, 2026), (Cheng y Kwiatkowski, 2026).

El escenario es bueno para entrenar porque cada pista cuenta. La frecuencia de crisis a pesar de la hidroxiurea define la gravedad. La falta de donante emparentado pesa en la elección. La edad cambia la elegibilidad según el país. La pregunta sobre hijos no es un detalle: cambia el orden de las etapas. El post sobre signos, síntomas e historia muestra cómo escuchar lo que trae el paciente, y el post sobre toma de decisiones clínicas discute cómo elegir conductas cuando hay varias opciones.

Qué enseña la escena

La escena entrena cinco hábitos. El primero es confirmar que la enfermedad es grave según los criterios usados en los estudios. El segundo es verificar la indicación aprobada en el país del paciente. El tercero es explicar el camino completo, que lleva meses. El cuarto es discutir la fertilidad antes de cualquier recolección. El quinto es acordar un seguimiento que dura años.

Qué no está en juego

La terapia génica no es una emergencia ni sustituye el cuidado de base. Mientras se toma la decisión, el joven sigue necesitando hidroxiurea, analgesia adecuada en las crisis, rastreo de lesión de órgano y apoyo para estudiar. La decisión es compartida entre el equipo, el paciente y la familia.

Qué hace el exa-cel y qué mostraron los estudios

En la enfermedad falciforme, un intercambio de aminoácido en la cadena beta de la hemoglobina produce la hemoglobina S, que se polimeriza cuando pierde oxígeno y deforma los hematíes (Lesmana y colaboradores, 2024). La hemoglobina fetal protege contra esa polimerización. El exa-cel se elabora a partir de células madre hematopoyéticas CD34+ del propio paciente, editadas fuera del cuerpo con CRISPR/Cas9 en el intensificador eritroide del gen BCL11A (Leonard y Kanter, 2025). Con el intensificador desactivado en los glóbulos rojos, la producción de hemoglobina fetal vuelve a subir (Leonard y Kanter, 2025), (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026).

La edición se hace una sola vez, en el laboratorio, con la enzima Cas9 entregada como complejo de ribonucleoproteína, y las células editadas se devuelven al paciente por infusión venosa (Magdy y colaboradores, 2026). En la talasemia, el enfoque es el mismo: más hemoglobina fetal compensa la falta de cadenas beta (Cheng y Kwiatkowski, 2026).

Edición no es adición de gen

Existen dos estrategias de terapia génica en las hemoglobinopatías. La adición de gen coloca una copia funcional de la globina beta mediante un vector lentiviral, como en el lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia) y en el betibeglogene autotemcel (Leonard y Kanter, 2025), (Cheng y Kwiatkowski, 2026). La edición génica modifica genes que la célula ya tiene, como en el exa-cel (Cheng y Kwiatkowski, 2026). La diferencia importa para el asesoramiento: la ficha técnica de Lyfgenia incluye una advertencia destacada sobre neoplasia hematológica, basada en participantes tratados con una versión anterior del producto (Leonard y Kanter, 2025).

Resultados en la enfermedad falciforme

En el estudio principal con adolescentes y adultos, los participantes tenían en promedio 3,5 crisis vasooclusivas graves por año antes del tratamiento (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). Entre los evaluables, 29 de 31 (93,5 por ciento) permanecieron al menos 12 meses seguidos sin crisis grave, y la duración mediana sin crisis fue de 22,2 meses (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). En el estudio pediátrico de 5 a menos de 12 años, los 8 participantes evaluables alcanzaron el mismo desenlace (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026).

La calidad de vida también mejoró. En adultos, la puntuación total del cuestionario FACT-G subió en promedio 13,7 puntos hasta el mes 6 y 19,2 puntos hasta el mes 36, por encima de la diferencia mínima considerada importante (Sharma y colaboradores, 2025). También se describieron mejoras clínicamente relevantes en la talasemia (Fuente y colaboradores, 2025).

Resultados en la talasemia dependiente de transfusión

En la beta-talasemia dependiente de transfusión, 32 de 35 participantes evaluables (91,4 por ciento) permanecieron al menos 12 meses sin transfusión, manteniendo una hemoglobina media de al menos 9 g/dL (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). El post sobre incertidumbre diagnóstica ayuda a recordar que los números de un estudio son promedios de grupo, y no una promesa para una persona.

Situación regulatoria: MHRA, FDA y EMA

El exa-cel fue la primera terapia con CRISPR aprobada, y las indicaciones no son iguales en todo lugar. La diferencia entre la ficha técnica estadounidense y la autorización europea es el punto que más cambia la respuesta al paciente.

Reino Unido. El 16 de noviembre de 2023, la MHRA anunció la autorización de Casgevy para enfermedad falciforme y beta-talasemia dependiente de transfusión en pacientes a partir de 12 años, describiéndolo como el primer medicamento autorizado que usa CRISPR (MHRA, 2023).

Estados Unidos. El 8 de diciembre de 2023, la FDA aprobó Casgevy y Lyfgenia, las primeras terapias génicas para enfermedad falciforme, para pacientes a partir de 12 años con crisis vasooclusivas recurrentes (FDA, 2023). La carta de aprobación para la talasemia dependiente de transfusiones es del 16 de enero de 2024, y la página de la FDA lista cartas del 18 de marzo, el 15 de junio y el 1 de julio de 2026 para una segunda licencia del producto (STN 125787), con indicación a partir de 2 años (FDA, página de Casgevy). En la ficha técnica revisada en 7/2026, la indicación pasó a valer a partir de 2 años de edad, para enfermedad falciforme con crisis recurrentes o talasemia dependiente de transfusiones (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). La ficha técnica estadounidense no exige ausencia de donante compatible.

Unión Europea. La EMA concedió autorización de comercialización condicional el 9 de febrero de 2024, para pacientes a partir de 12 años con enfermedad falciforme grave y crisis recurrentes o con talasemia dependiente de transfusiones, cuando el trasplante de células madre es apropiado y no hay un donante emparentado HLA compatible disponible (EMA, Casgevy). La autorización prevé un registro de seguimiento de 15 años, y la información del producto se actualizó el 12/10/2026 (EMA, Casgevy).

Otros países. Fuera de esas regiones, la indicación, el acceso y la financiación dependen de la agencia y del sistema de salud locales. El joven de la escena, con 19 años y sin hermano compatible, estaría dentro de la indicación estadounidense y de la europea.

Aspecto	Estados Unidos (FDA)	Unión Europea (EMA)	Reino Unido (MHRA)
Primera decisión	08/12/2023 (enfermedad falciforme)	09/02/2024, condicional	16/11/2023
Talasemia dependiente de transfusiones	16/01/2024	Incluida desde 09/02/2024	Incluida desde 16/11/2023
Edad mínima	2 años (ficha técnica de 7/2026)	12 años	12 años
Requisito sobre donante	No consta en la ficha técnica	Sin donante emparentado HLA compatible	Ver información del producto
Seguimiento previsto	15 años	Registro de 15 años	Monitorización posautorización

Fuentes de la tabla: (FDA, 2023), (FDA, página de Casgevy), (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026), (EMA, Casgevy) y (MHRA, 2023).

Quién es candidato

La ficha técnica define la indicación, pero la elección del candidato va más allá de ella. Las recomendaciones de la American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) y de la International Society for Cell & Gene Therapy piden que la selección considere no solo la elegibilidad biológica, sino también los objetivos de la persona, el contexto social y la capacidad de completar todo el recorrido, de la movilización al seguimiento (Sharma y colaboradores, 2026).

Gravedad de la enfermedad

En los estudios, la enfermedad grave se definió por al menos dos crisis vasooclusivas graves en cada uno de los dos años anteriores o por cuatro crisis en 24 meses pese a la hidroxiurea en la dosis máxima tolerada (Sharma y colaboradores, 2026). El joven de la escena, con cuatro crisis graves en un año bajo hidroxiurea, encaja en ese perfil.

Genotipo

Las fichas técnicas estadounidenses no restringen genotipos, pero todos los participantes de los estudios tenían HbSS o HbS beta cero talasemia (Sharma y colaboradores, 2026). En otros genotipos, la evidencia aún es limitada.

Dolor crónico

El dolor crónico puede mejorar después de la terapia génica, pero eso puede tardar de uno a dos años (Sharma y colaboradores, 2026). Parte del dolor puede persistir, porque viene de lesiones acumuladas, como necrosis avascular, o de sensibilización central después de años de crisis (Sharma y colaboradores, 2026). Esa conversación debe tener lugar antes, para que la expectativa sea realista.

Lo que el equipo verifica antes de proponer

• Frecuencia y gravedad de las crisis en los últimos dos años, con la dosis de hidroxiurea usada.
• Función de órganos: corazón, pulmón, hígado y riñones, con atención a lesiones que aumenten el riesgo del acondicionamiento.
• Antecedente de ictus o Doppler transcraneal alterado.
• Sobrecarga de hierro y necesidad de quelación antes del acondicionamiento.
• Evaluación de la médula ósea antes de la recolección, para descartar otra enfermedad de base.
• Deseo reproductivo y opciones de preservación de la fertilidad.
• Red de apoyo, transporte y capacidad de pasar meses cerca del centro.

Fuentes de la lista: (Sharma y colaboradores, 2026) y (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). El post sobre razonamiento clínico interprofesional muestra por qué esa evaluación reúne hematología, trasplante, reproducción, psicología y trabajo social.

De la preparación a la infusión: las etapas

Todo el recorrido, desde la decisión hasta la infusión, implica muchas etapas coordinadas y suele llevar meses (Cheng y Kwiatkowski, 2026). El tiempo de fabricación del producto puede variar de 3 a 6 meses (Sharma y colaboradores, 2026).

Antes de la movilización

La ficha técnica indica suspender la hidroxiurea y el crizanlizumab al menos 8 semanas antes de la movilización (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). En la enfermedad falciforme, el paciente recibe transfusiones o recambio de hematíes durante al menos 8 semanas antes de la movilización, con meta de hemoglobina S por debajo del 30 por ciento y hemoglobina total de 11 g/dL como máximo (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). Las transfusiones reducen el riesgo de crisis durante la aféresis y mejoran la recolección de células CD34+ (Sharma y colaboradores, 2026). Muchas veces se necesita un catéter venoso central (Sharma y colaboradores, 2026).

Movilización y recolección

En la enfermedad falciforme, la movilización se hace con plerixafor 0,24 mg/kg por vía subcutánea, 2 a 3 horas antes de cada aféresis, durante hasta 3 días seguidos (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). El factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) está contraindicado para la movilización en la enfermedad falciforme (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). La meta de recolección es de al menos 20 millones de células CD34+ por kg para la fabricación, y se guarda una reserva de al menos 2 millones por kg como rescate, sin edición (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). Los ciclos de movilización se separan por al menos 14 días (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026).

La recolección puede fallar. En el estudio principal, la mediana fue de dos ciclos de movilización, y 6 participantes que comenzaron la movilización no llegaron a la infusión por recolección insuficiente (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). Incluso con varios intentos, puede ser imposible recolectar células suficientes (Sharma y colaboradores, 2026).

Acondicionamiento

La quelación de hierro debe detenerse al menos 7 días antes del acondicionamiento (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). El acondicionamiento es mieloablativo, con busulfano intravenoso durante 4 días y ajuste de la dosis según la farmacocinética (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). En pacientes a partir de 12 años, la dosis inicial en la ficha técnica es de 3,2 mg/kg al día una vez al día, o 0,8 mg/kg cada 6 horas (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). La ficha técnica indica considerar profilaxis de convulsiones, sin fenitoína, y profilaxis de la enfermedad venooclusiva hepática (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026).

Infusión e internación

La infusión se hace entre 48 horas y 7 días después de la última dosis de busulfano, con premedicación con antitérmico y antihistamínico, sin filtro en la línea y en hasta 20 minutos después de la descongelación (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). La dosis mínima es de 3 millones de células CD34+ por kg (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026). Después, el paciente queda internado hasta la recuperación de las células de la sangre, lo que suele llevar semanas, seguido de meses de seguimiento ambulatorio antes de volver a la rutina (Sharma y colaboradores, 2026).

Riesgos: acondicionamiento, injerto y fertilidad

La mayor parte de la toxicidad proviene del acondicionamiento con busulfano, y no de la edición en sí. La ficha técnica, las recomendaciones y la revisión sobre acondicionamiento coinciden en este punto (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada el 7/2026), (Sharma y colaboradores, 2026), (Sharma y Corbacioglu, 2026).

Toxicidad del busulfano

El busulfano causa mucositis, citopenias graves de varias líneas, riesgo de infección, enfermedad venooclusiva hepática (síndrome de obstrucción sinusoidal) y riesgo de convulsiones por atravesar la barrera hematoencefálica (Sharma y Corbacioglu, 2026). La fibrosis pulmonar es rara, pero grave (Sharma y Corbacioglu, 2026). En la ficha técnica, la mucositis y la neutropenia febril graves fueron frecuentes, y todos los pacientes tuvieron neutropenia y plaquetopenia graves (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). En la talasemia, la enfermedad venooclusiva hepática apareció en el 10 por ciento de los participantes de uno de los estudios (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). Regímenes alternativos, como melfalán en dosis reducida, tiotepa con treosulfán y acondicionamiento con anticuerpos, están en estudio (Sharma y Corbacioglu, 2026).

Injerto de neutrófilos y plaquetas

En la enfermedad falciforme, el injerto de neutrófilos tardó una mediana de 26 días en pacientes a partir de 17 años y 29 días entre 12 y 17 años (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). El injerto de plaquetas fue más lento: mediana de 32,5 días a partir de 17 años, 40 días entre 12 y menos de 17 años y 47 días entre 5 y menos de 12 años (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). Todos los pacientes tuvieron injerto en los estudios, pero la ficha técnica indica usar las células de rescate si falla el injerto de neutrófilos y no administrar G-CSF en los 21 días posteriores a la infusión (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). Hasta la recuperación de las plaquetas hay riesgo de sangrado, y el recuento debe vigilarse (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026).

La fiebre en ese periodo es neutropenia febril hasta que se demuestre lo contrario. El post sobre sepsis en el triaje de enfermería y el post sobre deterioro clínico en la sala de hospitalización muestran cómo reconocerlo y escalar pronto.

Fertilidad: la pregunta del joven

El acondicionamiento mieloablativo con busulfano puede causar infertilidad, y la ficha técnica indica ofrecer asesoramiento sobre preservación de la fertilidad antes del tratamiento (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). Para muchas familias, la posibilidad de infertilidad irreversible es una de las mayores barreras a la terapia génica (Sharma y Corbacioglu, 2026).

Para los hombres, las opciones incluyen congelar semen eyaculado o, antes de la pubertad, tejido testicular (Sharma y colaboradores, 2026). Como la oligospermia es común en la enfermedad falciforme, sobre todo con hidroxiurea, pueden ser necesarias varias muestras, y suele ser preciso un intervalo después de suspender la hidroxiurea (Sharma y colaboradores, 2026). Para las mujeres, las opciones estándar son la criopreservación de tejido ovárico y la estimulación ovárica con congelación de óvulos o embriones; antes de la pubertad, solo es posible el tejido ovárico (Sharma y colaboradores, 2026). La reserva ovárica puede estar ya reducida por la propia enfermedad, y la hormona antimülleriana ayuda a estimarla (Pecker y Cameron, 2024).

La ficha técnica también pide una prueba de embarazo antes de cada movilización y antes del acondicionamiento, y anticoncepción desde la movilización hasta al menos 6 meses después de la infusión (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026).

Edición fuera del objetivo

Las herramientas de CRISPR pueden cortar sitios parecidos al objetivo, y el riesgo debe evaluarse en varios niveles (Magdy y colaboradores, 2026). La ficha técnica afirma que el riesgo de edición fuera del objetivo en las células de cada persona, por variantes genéticas individuales, no puede descartarse, y que el significado clínico de esa posible edición es desconocido (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). Es una de las razones del seguimiento prolongado.

Reacciones a la infusión

El producto contiene dimetilsulfóxido (DMSO) y dextrano, que pueden causar reacciones de hipersensibilidad (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). Por eso hay premedicación y observación durante la infusión.

Seguimiento a largo plazo

La FDA recomienda un seguimiento de hasta 15 años después de la infusión, y la EMA prevé un registro de 15 años (Sharma y colaboradores, 2026), (EMA, Casgevy). Las recomendaciones sugieren vigilancia anual a partir de 1 a 2 años después del tratamiento (Sharma y colaboradores, 2026).

Tres dominios de seguimiento

Las recomendaciones organizan el seguimiento en tres dominios: efectos tardíos del acondicionamiento, como fallo gonadal y cáncer secundario; riesgos ligados a la modificación genética, como mutagénesis insercional o edición fuera del objetivo; y evolución de la lesión de órgano de la enfermedad falciforme y de la calidad de vida (Sharma y colaboradores, 2026). Hasta la publicación de las recomendaciones, no se había notificado ninguna neoplasia secundaria en los participantes tratados con exa-cel (Sharma y colaboradores, 2026).

Hierro, dolor y vida diaria

La ficha técnica orienta evitar quelantes de hierro durante 3 meses después de la infusión, en el caso de quelantes no mielosupresores, y durante 6 meses, en el caso de los mielosupresores (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). El dolor puede no desaparecer de inmediato, y quien tiene tolerancia a opioides necesita un plan de reducción (Sharma y colaboradores, 2026). La vuelta a los estudios y al trabajo debe planificarse con el equipo.

Cómo NEXO ayuda a entrenar este razonamiento

En NEXO, el caso del día es ficticio, con presentación clínica real y hasta seis pistas progresivas, y tú propones el diagnóstico buscando el código en la CIE-10. Terapias como el exa-cel son un buen ejercicio porque mezclan pistas clínicas, regulatorias y personales. El post sobre aprendizaje basado en casos clínicos explica por qué este formato fija el conocimiento, y el post sobre diagnóstico diferencial con pistas muestra cómo organizar las hipótesis.

Tres ejercicios con casos

Cambia el país. Di si el joven sería elegible si tuviera 10 años, en Estados Unidos y en la Unión Europea.

Cambia el donante. Di cómo cambiaría la conversación si tuviera un hermano HLA compatible.

Cambia el orden. Arma la secuencia de preservación de la fertilidad, suspensión de la hidroxiurea, transfusiones y movilización.

El post sobre pausa diagnóstica recuerda parar antes de cerrar la conducta, y el post sobre simulación de atención muestra cómo entrenar la conversación con el paciente.

Los límites de uso del juego están descritos en la página de economía de NEXO. Si investigas la enseñanza del razonamiento clínico, la página para Researcher explica cómo entrar en contacto. Los profesionales que escriben o revisan casos encuentran información en Curator y en Creators, y las instituciones pueden conocer la propuesta en la página para alianzas.

Preguntas frecuentes

¿El exa-cel cura la enfermedad falciforme?

En los estudios, la mayoría de los participantes pasó al menos un año sin crisis graves (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). El seguimiento aún es corto para hablar de cura definitiva, y por eso dura 15 años (Sharma y colaboradores, 2026).

¿Se necesita un donante?

No. Las células son del propio paciente (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026). En la Unión Europea, sin embargo, la indicación vale cuando no hay un donante emparentado compatible (EMA, Casgevy).

¿Cuánto tiempo lleva?

Meses. Solo la fabricación puede llevar de 3 a 6 meses, además de la preparación, la recolección y la hospitalización (Sharma y colaboradores, 2026).

¿Puedo usar G-CSF para movilizar?

En la enfermedad falciforme, no: la ficha técnica contraindica el G-CSF para la movilización y orienta plerixafor (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026).

¿Podré tener hijos?

El busulfano puede causar infertilidad. La preservación de la fertilidad debe discutirse y, si se desea, realizarse antes de la movilización (ficha técnica estadounidense de Casgevy, revisada en 7/2026), (Sharma y colaboradores, 2026).

Lista de verificación final

• Confirmé la gravedad de las crisis y el uso de hidroxiurea en la dosis máxima tolerada.
• Verifiqué la indicación en el país del paciente, incluida la edad mínima y la exigencia sobre donante.
• Evalué la función de los órganos, la sobrecarga de hierro y la médula ósea.
• Discutí la preservación de la fertilidad antes de suspender la hidroxiurea y movilizar.
• Planifiqué la suspensión de la hidroxiurea y del crizanlizumab 8 semanas antes y las transfusiones con meta de HbS por debajo de 30 por ciento.
• Programé la movilización con plerixafor, sin G-CSF.
• Expliqué los riesgos del busulfano, el injerto tardío y el riesgo de sangrado.
• Acordé seguimiento anual durante hasta 15 años.

¿Quieres practicar el razonamiento con pistas progresivas? Juega el caso del día.

Referencias

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